首例基因编辑婴儿如果真的诞生，意味着什么？

                       
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人民网今天的新闻称，世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国诞生。



财经网微博截图

这一宣称还没有得到其他方的独立证实，是研究者本人向外界透露的。但如果是真事，那么这就是大新闻了。

这里的“基因编辑婴儿”指的是什么？

是指利用CRISPR基因编辑技术修改受精卵或早期胚胎的基因。这个技术以前也有很多研究者做过，但是都会在胚胎发育极早期就中止。让修改过的胚胎完全发育直到诞生，这是第一次。



这次编辑了什么基因？

是把编码CCR5蛋白的基因修改成了它的变体CCR5Δ32，这里的三角形是希腊大写字母“德尔塔”，意味着它少了32个碱基对。

CCR5是一个负责免疫的基因，在自然界里已经存在CCR5Δ32这个突变了。研究者发现，CCR5Δ32的历史很短，只有约一千年左右，它的频率历史上一直在快速增加，说明它总体来说应该是好东西。

通过编辑获得CCR5Δ32

有什么好处和坏处？

最大的好处是，拥有它的人对HIV-1有很强的抗性。不能说这意味着对艾滋病完全彻底的免疫――HIV病毒的毒株很多――但这个抗性是很明显的。（不幸的是，它不能保护中国目前最流行的毒株。）

考虑到HIV传给人不过几十年，这并不能解释它历史上的频率增加，所以它应该还对历史上某些流行病也有好处。

CCR5Δ32也有缺点，会对感染后的炎症反应带来不良影响，比如遭受一些黄病毒属病毒（如西尼罗河病毒或者蜱携带的脑炎）感染后，有更高概率出现严重的症状。流感的死亡率可能也会增加。



现在HIV是全球范围内严重的公共卫生问题，所以人群中CCR5Δ32增加应该还是好事情，但是对于具体的个人，特别是刚出生的婴儿，就不好说了。毕竟不是每个人都身处艾滋病高危中，一个人完全可能过上一种西尼罗河病毒比HIV更危险的生活。

更何况，使用CRISPR进行编辑，这个操作本身就是有风险的。

CRISPR基因编辑的风险在哪里？

CRISPR作为基因编辑工具虽然强力，但是会有很多“脱靶"――错误地编辑了不该编辑的地方。它的脱靶率依然是一个争议中的话题。

在有些领域，脱靶不是大问题，比如如果我要编辑一个农作物，那很简单，编辑完了之后养养看，不断检测各种指标，如果出了问题，扔掉重来就是了。

但是在人类胚胎编辑里，脱靶就是大问题了，因为你只有一个检测窗口――那就是胚胎早期。等到胚胎发育起来再发现问题那就晚了，你总不能把一整个活人给扔掉。

而且，这个人长大成人之后还要结婚生子的，脱靶带来的错误编辑还会传给后代。

当然研究者肯定知道脱靶的风险，我也相信他们一定尽了一切努力来测序筛查防止脱靶的出现，但是目前的技术毕竟是有限度的，对人类胚胎进行操作，风险还是太大了。

收益不能和风险相抵吗？

在这个案例里，比较难。

按照常规，一种新的遗传治疗技术，会首先在患有遗传病的人身上使用。把病治好是一个毫无疑问的收益，这个收益可以和新技术的风险相抵。

但这次基因编辑不是治好遗传病，而是获得对一种疾病的抗性，同时小幅增加另外一些疾病的风险。虽然HIV眼下是很重要的威胁，但并不见得对每个人都是如此，也不能预测未来如何。毕竟，已有的HIV阻断疗法效果已经非常好了。所以，这个收益本身就很不明确。

更糟糕的是，根据美联社的报道，这次的双胞胎里，至少有一个没有完全编辑成功，换言之这个孩子没有获得真正的抗性。没有抗性，却还是遭受了编辑过程以及它伴随的脱靶风险，这个场景就很不好了。按照常规，没有编辑成功的胚胎就不应该允许它长大才对。

所以，这次的这个实验还是有相当的安全和伦理问题。

那谁给批准的实验呢？

据新京报报道，深圳市卫生计生委伦理专家委员会并未收到项目的伦理审查报告。网上能够查到一份来自“深圳和美妇儿科医院”的伦理委员会审批。







这是一家莆田系医院。据南方都市报报道，目前该医院发声否认与这个实验有关。



这一实验也在中国临床试验注册中心进行了注册，但是在实验开展很久之后的补注册。

给家长的知情通知书上写的是这是一个“艾滋病疫苗”实验。整个过程都有缺乏监管和透明度的嫌疑。



目前，深圳卫生部门介入核实“免疫艾滋病基因编辑婴儿”事件| 新京报报道截图

这个实验如果成功，意味着什么？

技术上讲，基因编辑胚胎不是新鲜事，大家等待的突破不是编辑本身而是如何避免脱靶。还看不出这个新实验是否有所突破。

日常现实中，这不会带来什么巨大变化。HIV抗性不是什么特别了不起的特征，这个基因也已经存在于人群中了。我们真正关心的“设计婴儿”的那些特征，比如外貌或者智商，都太过复杂，短期内设计不出来（除非你愿意全盘照搬爱因斯坦或者霍金的基因）。

真正值得担忧的，是这个案例暴露出来的监管不足。干细胞疗法也是一个很有前途的医疗新技术，但因为国内监管不足，很多黑心诊所都在打着它的名义进行昂贵而无用（甚至有害）的所谓治疗。我很担心CRISPR胚胎编辑也会变成这样。

以及，愿这两个孩子能健康成长。

作者：Ent
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